[出典] "Extracellular nanovesicles for packaging of CRISPR-Cas9 protein and sgRNA to induce therapeutic exon skipping" Gee P [..] Hotta A. Nat Commun 2020-03-12. [注] 詳細な日本語解説が、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)2020-03-13ニュース「より安全性の高いゲノ …
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タグ：デリバリー
CBEまたはABEを２分割することで、AAVsによるマウス各臓器へのデリバリーを実現
[出典] Cytosine and adenine base editing of the brain, liver, retina, heart and skeletal muscle of mice via adeno-associated viruses. Levy JM [..] Liu DR. Nat Biomed Eng. 2020-01-14. １塩基置換法であるCBEとABEは、そのサイズの問題から、遺伝子治療に広く利 …
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AAVデリバーがもたらす宿主ゲノムへのインテグレーション、血友病モデル犬の前臨床試験で発生
[crisp_bio注] 2020-01-09 17:30 新生仔マウスに関する論文[*]の書誌情報とリンクを補足[出典1] Long-Term AAV-Mediated Factor VIII Expression in Nine Hemophilia A Dogs: A 10 Year Follow-up Analysis on Durability, Safety and Vector Integration. Nguyen GN [..] Sa …
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CRISPR-Cas9 HDRを介したC. sansevieriaeにおける遺伝子置換結果を３種類のデリバリー法で比較
[出典] Plasmid-based and -free methods using CRISPR/Cas9 system for replacement of targeted genes in Colletotrichum sansevieriae. Nakamura M, Okamura Y, Iwai H. Sci Rep. 2019-12-12. 鹿児島大学の研究グループは今回、組換え頻度が低い植物病原菌類C. sanse …
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SaCas9-gRNAとself-linearizing修復テンプレートをAAVベクターで送達することでチロシン血症モデルマウスを治療
[出典] Ex/in vivo gene editing in hepatocytes using “all-in-one” CRISPR-AAV vectors with a self-linearizing repair template. Krooss S, Dai Z [..] Ott M. iScience. 2019-12-12. Hannover Medical Schoolを主とする研究グループは今回、サイズ5.73 kbのSL …
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