治療用ゲノム編集には、安全かつ効果的な生体内応用を可能にする、強力で汎用性の高い一過性送達システムが必要です。Boston Children's Hospital / Dana-Farber Cancer Institute / Harvard Medical SchoolのChristian Brendel助教授とDavid A. Williams教授が共同責任著 …
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CRISPR-Cas9 GEにおける脂質ナノ粒子送達による標的部位および非標的部位変異誘発の包括的評価
CRISPR-Cas9 GEの安全性の確保には、特に規制当局の審査を受けている治療用途においては、標的部位以外の変異誘発を包括的に評価することが不可欠です。DNAを含まない脂質ナノ粒子（LNP）送達は、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターと比較して挿入リスクを最小限に抑えるこ …
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脂質尾部の不均一性を利用して, 生体内CRISPR-Cas9遺伝子編集のための臓器選択的mRNA送達を実現しました
mRNAベースの治療法の臨床応用において、肝臓以外の組織へ正確に送達することが大きな課題となっています。臓器指向性脂質ナノ粒子（LNP）を設計する手法はこれまで、主にイオン化可能な脂質頭部またはリンカーの化学修飾に注目してきました。しかし、このアプローチは、達 …
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アミノ酸由来のイオン化可能な脂質を用いた吸入型塩基編集による肺における治療的遺伝子修復
ー University of TorontoのBowen Li助教授を責任著者とするカナダと米国の著者らによるNature Materials 誌刊行論文から CRISPRを用いた遺伝子編集は遺伝性疾患の治療に有望視され、2025年には生体外でCRISPR／Cas9で編集した幹細胞を移植する鎌状赤血球症とβサラセミア治 …
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CRISPR/Cas発現プラスミドの角膜送達プラットフォームとしての脂質・ポリマー・ハイブリッドナノ複合体搭載マイクロニードルパッチ
- インドのBITS-PilaniのDeepak Chitkara准教授を責任著者とするInternational Journal of Biological Macromolecules 誌刊行論文 脂質の生体適合性とポリマーの薬物担持量に関する利点を組み合わせた脂質・ポリマー・ハイブリッド（LPH）ナノ粒子システムは、治療薬送達の …
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