ヘルムホルツ・ミュンヘンとミュンヘン工科大学の研究チームは、CRISPR/Cas9遺伝子編集システムに基づく遺伝子編集ツールを、従来よりもはるかに高い効率で生細胞に送達する高度な送達システムを開発した。この技術「ENVLPE (Engineered Nucleocytosolic Vehicles for Load …
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[総説] CRISPR/Cas ベースの生体内治療ゲノム編集のためのアデノ随伴ウイルスベクター工学
米国食品医薬品局（FDA）が鎌状赤血球症および輸血依存性ベータサラセミアに対する初の遺伝子編集療法CASGEVY™を最近承認したことは、これまで治療不可能と考えられていた遺伝性疾患の患者を治療する上での CRISPR技術の計り知れない可能性を示した。 生体外（ex vivo） …
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[総説] アデノウイルス遺伝子導入ベクターの 40 年間: 歴史と現在の利用動向
非増殖型アデノウイルスベースの遺伝子治療ベクターは、効果的で堅牢な生体内遺伝子移入を媒介することが実証された最初のベクターであった。ゲノム工学の容易さ、大きな容量、およびベクターの大規模生産法の確立により、アデノウイルスベクターは遺伝子治療の初期の頃の …
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レンチウイルス様粒子を, Cas9ヌクレアーゼや塩基エディターといった遺伝子編集ツール送達のために最適化
[注] レンチウイルス様粒子（Lentivirus-like particles: LVLPs） CRISPR-Cas9 や塩基エディター (BE) などの遺伝子編集ツールの臨床応用には、標的細胞への送達法を最適化する必要がある。LVLPは、ウイルスベクターと非ウイルスベクターの利点を統合しているため、mRNA ま …
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CRISPR-Cas9 RNPを体内内肺に送達するLNPにより, 臨床標的の遺伝子編集を実現
[注] RNP (リボ核タンパク質); LNP (脂質ナノ粒子) 過去 10 年間で、CRISPR-Cas9 はモジュール性、シンプルさ、有効性により遺伝子編集分野に革命をもたらした。その間、生体内モデルの作成、ヒト生物学のさらなる理解、遺伝性疾患の治療に応用されきた。しかし、臨床での C …
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