[注] 脊髄後根神経節 (dorsal root ganglion: DRG) CRISPR-Cas9システムは現在、ゲノム編集ツールの主流となっており、ヒト疾患の治療にも応用されつつある。CRISPR-Cas9ゲノム編集技術は、神経疾患の治療にも有望であるが、従来のウイルスベクターを介した送達には神経毒性 …
続きを読む
タグ：デリバリー
VitelloTag: 卵母細胞へカーゴをハイスループットで送達するツール
卵母細胞に機能性コンストラクトを送達することは、発生生物学および生殖生物学にとって不可欠である。これには通常マイクロインジェクションが用いられてきたが、多くの生物種がその対象外になっていた。卵母細胞は注入プロセスに耐えるには脆すぎる場合が多く、外側の絨 …
続きを読む
AAVベクター間の「転写クロストーク」を利用して, AAVを介したCas9などの大きなカーゴの細胞タイプ特異的発現を実現
AAVに関心のある宿主の細胞タイプに特有のエンハンサー配列を組み込むことで、カーゴをその細胞型特異的に送達することが可能である。しかし、Cas9のようにサイズが大きいカーゴを送達するにはエンハンサー配列の組み込みを避けなければならない。カリフォルニア工科大学（ …
続きを読む
メソポーラスシリカナノ粒子を介したCRISPRaの効果的送達を介して多重遺伝子活性化による膀胱がん治療を実現
膀胱がん（Bladder cancer: BCa）の分子的複雑性により、単一の特徴または単の一遺伝子を標的とした治療には限界があり、個別化治療と複数遺伝子への介入を統合する必要がある。本研究では、触媒活性を失活させたdCas9をベースとする高い特異性、低いオフターゲット効果、 …
続きを読む
CD19標的HSP90阻害剤のナノ粒子とTKIとの併用により, マウスB細胞悪性腫瘍の腫瘍負担を軽減し、T細胞免疫を増強する
[注] TKI (tyrosine kinase inhibitors/チロシンキナーゼ阻害薬)；腫瘍負担 (tumor burden) B細胞悪性腫瘍に対する従来の化学療法は、薬剤耐性や非特異的ターゲティングによる重大な副作用によって制限されることが多い。西安交通大学の研究チームは今回、腫瘍細胞を特異的 …
続きを読む
