[注] 潜性栄養障害型先天性表皮水疱症（Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa: RDEB） 単一塩基の変換を可能にする塩基エディターは、単一遺伝子疾患に対する解決可能な治療法として期待されている。しかしながら、塩基エディターの送達方法が必ずしも最適化されてい …
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タグ：デリバリー
![[プロトコル] ペプチドを介してRNPとして送達することで、ヒト初代免疫細胞および造血幹細胞におけるCRISPR工学を実現](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/4/e/4e52454f-s.png)
[プロトコル] ペプチドを介してRNPとして送達することで、ヒト初代免疫細胞および造血幹細胞におけるCRISPR工学を実現
[注] CRISPR工学は具体的には効率的遺伝子編集を指している CRISPR工学を実現するためのペプチドによるRNP送達法（Peptide-Enabled Ribonucleoprotein delivery for CRISPR engineering: PERC）は、ヒト初代細胞の生体外ゲノム編集のための新しいアプローチである。PERCは、 …
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[総説] 遺伝子治療のための細胞外小胞
遺伝子治療は、遺伝性疾患、がん、自己免疫疾患など、これまで治療不可能であった疾患の治療に希望をもたらしてきた。しかしながら、遺伝子治療には細胞や組織特異性を持った効率的なデリバリーが必要であり、これはウイルスをベースとする送達担体のターゲティングやカー …
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LNPによるDNA送達は100%致死性であるが, 内因性抗炎症性脂質を組み入れることで100%安全に - DNA医薬の新たなデリバリー法
[注] LNP (Lipide NanoParticles / 脂質ナノ粒子） 米国ペンシルベニア大学のコピー室でカタリン・カリコ博士とドリュー・ワイスマン教授が出会ったことが、2023年ノーベル賞生理・医学賞を受賞することになるCOVID-19 mRNAワクチンの端緒であった。mRNAワクチンが実現した …
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真核細胞におけるCRISPR-Cas9の核移行の機構を探る
Cas9が哺乳類細胞のゲノムにアクセスするには、核に局在しなければならない。ほとんどのタンパク質では、核局在化シグナル（NLS）を1つ加えるだけで、核への侵入を促進するのに十分である。しかし、Cas9の核内移行には、通常、複数のNLSが付加され、そのために、効率が悪い …
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