Heart-2第1b相臨床試験は、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）および／または早期冠動脈疾患（CAD）の患者群を対象としている。PCSK9を標的とする塩基エディターABEをベースとする脂質ナノ粒子製剤"VERVE-102"の単回投与により、血中PCSK9およびLDL-Cが用量依存 …
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タグ：塩基編集
環状CRISPRが疾患モデル化のためにヒト多能性幹細胞を編集
CRISPRシステムは、ヒト多能性幹細胞（hPSC）を用いた疾患モデル研究に広く利用されている。一方で、環状RNAはRNAの免疫原性を効果的に低減し、RNAの安定性を向上させるため、in vivoでのDNA編集に貢献している。中国の研究チームが今回、ガイドRNAとCRISPR塩基編集エレメ …
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リボザイムの利用とガイドRNAの改変を介して大腸菌において効率的かつスケーラブルな多重化塩基編集を実現
CRISPR-Cas9システムはゲノム編集に革命をもたらしたが、まだまだ多重化には課題がある。天然に見られるCRISPRアレイを模して、スペーサとスキャフォールドからなるsgRNAアレイをコードしたDNAの構築、転写、および成熟の過程がその主たる原因である。 sgRNAアレイ内の反 …
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ウイルス様粒子（VLP）を改良して, Cas9, CRISPRa, BEおよびPEの送達効率ひいては編集効率を改善
ヘルムホルツ・ミュンヘンとミュンヘン工科大学の研究チームは、CRISPR/Cas9遺伝子編集システムに基づく遺伝子編集ツールを、従来よりもはるかに高い効率で生細胞に送達する高度な送達システムを開発した。この技術「ENVLPE (Engineered Nucleocytosolic Vehicles for Load …
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RNAエディターREPAIRによるRNA切断の構造基盤とコンパクトで高活性なREPAIR-miniの作出
REPAIRは、PspCas13b-crRNAにADAR2DDを融合させ、PsbCas13b-crRNAにより標的部位の認識と切断に続くADAR2DDによるA-to-Iの塩基編集を実現するRNAエディターである。今回、クライオ電顕法によりその構造基盤が明らかにされ、その知見をベースによりコンパクトで高活性なREPA …
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