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論文・記事紹介:CRISPR生物学・技術開発・応用 (ゲノム工学, エピゲノム工学, 代謝工学/遺伝子治療, 分子診断/進化, がん, 免疫, 老化, 育種 - 結果的に生物が関わる全分野); タンパク質工学;情報資源・生物資源;新型コロナウイルスの起源・ワクチン・後遺症;研究公正

タグ:塩基編集

Heart-2第1b相臨床試験は、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症(HeFH)および/または早期冠動脈疾患(CAD)の患者群を対象としている。PCSK9を標的とする塩基エディターABEをベースとする脂質ナノ粒子製剤"VERVE-102"の単回投与により、血中PCSK9およびLDL-Cが用量依存 …
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 CRISPR-Cas9システムはゲノム編集に革命をもたらしたが、まだまだ多重化には課題がある。天然に見られるCRISPRアレイを模して、スペーサとスキャフォールドからなるsgRNAアレイをコードしたDNAの構築、転写、および成熟の過程がその主たる原因である。 sgRNAアレイ内の反 …
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 ヘルムホルツ・ミュンヘンとミュンヘン工科大学の研究チームは、CRISPR/Cas9遺伝子編集システムに基づく遺伝子編集ツールを、従来よりもはるかに高い効率で生細胞に送達する高度な送達システムを開発した。この技術「ENVLPE (Engineered Nucleocytosolic Vehicles for Load …
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 REPAIRは、PspCas13b-crRNAにADAR2DDを融合させ、PsbCas13b-crRNAにより標的部位の認識と切断に続くADAR2DDによるA-to-Iの塩基編集を実現するRNAエディターである。今回、クライオ電顕法によりその構造基盤が明らかにされ、その知見をベースによりコンパクトで高活性なREPA …
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