慢性骨髄性白血病（Chronic myelogenous leukemia: CML）における融合がん遺伝子であるBCR-ABL1変異を標的とするチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）には4世代あるが、ABL1変異を持つ患者に対するこれらのTKIの耐性プロファイルを予測することは、特に変異が臨床ガイドラインに …
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タグ：塩基編集
哺乳類胚におけるオフターゲット効果を最小限に抑えた効率的なグリコシラーゼ媒介塩基編集
グリコシラーゼをベースとする塩基エディター（gBE）は、CBEやABEでは実現できない塩基変換を可能にすることから、生物医学研究および農業における塩基エディターの適用範囲を拡大することが期待される。しかしながら、gBEのオフターゲット効果と適用性については、まだま …
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アデニン塩基編集による腫瘍浸潤リンパ球における高効率遺伝子ノックアウト
T細胞における免疫チェックポイントの破壊は、腫瘍浸潤リンパ球（tumor-infiltrating lymphocyte: TIL）療法の有効性を向上させる有望なツールである。CRISPR-Cas9ゲノム編集は効率的であるが、Cas9ヌクレアーゼは二本鎖DNA切断を引き起こし、改変されたT細胞において不適 …
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塩基エディターを利用した変異スクリーンニングの解像度と信頼性の向上
塩基エディター（ABEとCBE）は約5ヌクレオチドのウィンドウ内でA-to-GまたはC-to-Tの塩基変換を可能にする。これまでに、塩基エディターを利用したハイスループットなスクリーニングによって、薬剤耐性機構、翻訳後修飾、非コード調節の要素が調べられてきた。 しかし、塩 …
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遺伝性網膜疾患を引き起こす病原性PRPH2バリアンとの細胞モデルの構築と変異修正をプライム編集 (PE) で実現
ヒトのペリフェリン（PRPH2 ）遺伝子は、光受容体外節の構造と機能に必須であり、様々な遺伝性網膜疾患（nherited retinal diseases: IRD）に関与していることが示唆されている。米国の研究チームが今回、プライム編集（PE）技術を用いて、病原性PRPH2 スプライスサ …
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