YolTech Therapeutics社は、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）の単回治療を目的とした生体内塩基編集剤YOLT-101の医師主導治験（NCT06458010）[＊] から得られた有望な中間臨床データを発表し、アカデミアと共著でプレプリントサーバーmedRxiv に投稿した。 …
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タグ：塩基編集
[プロトコル] Oligo-seq: 塩基エディターが標的とするDNAモチーフを同定する法
塩基編集酵素が優先的に標的とするDNA配列を特定することは、APOBEC、AID、およびその他のCRISPR-Cas9塩基編集酵素が細胞内でどのようにDNAを編集するかを理解することで、編集効率を向上させていくために、重要である。カリフォルニア大学アーバイン校の研究チームは今回 …
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Cas9の祖先とされるIscBの指向性進化型によるヒト細胞における編集活性の向上とミニ塩基エディターへの展開
Cas9ヌクレアーゼの進化的祖先であるRNA誘導エンドヌクレアーゼIscB [＊1]は、そのコンパクトなサイズと生体内送達への適合性から、ゲノム編集の新たなツールとして注目を集めている。しかし、真核細胞におけるIscBの編集効率の低さが、部位特異的で精密なヒトゲノム編集へ …
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[20250429改訂] 嚢胞性線維症 (CF) の遺伝子治療に, 塩基編集を利用して復帰変異を誘導する新戦略登場
[注] 復帰変異 (revertant/reversion mutation: RM) は、一次変異に対して、一次変異を野生型に復帰させる変異や、一次変異による表現型の改変を補償するような変異を意味する。今回紹介論文は後者のRMを嚢胞性線維症（CF）の遺伝子治療に適用した報告である。2025-04-29 …
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QBEmax: BE4maxのドメインを並べ替えることで, より精密な塩基編集を実現
中国の研究チームが今回、高い編集効率、低頻度なインデルとオフターゲット編集、ひいては、最大99.8%のC-T編集という高い編集産物の純度を誇るQBEmaxを作出した。分子動力学モデリングにより、QBEmaxは、保護された塩基を、望ましくない修復プロセスから保護することで、 …
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