中国の研究チームが今回、高い編集効率、低頻度なインデルとオフターゲット編集、ひいては、最大99.8%のC-T編集という高い編集産物の純度を誇るQBEmaxを作出した。分子動力学モデリングにより、QBEmaxは、保護された塩基を、望ましくない修復プロセスから保護することで、 …
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タグ：塩基編集
RS1遺伝子のアデニン塩基エディター (ABE) により, 網膜分離症モデルマウスの視力を改善
進行性の視力低下を引き起こすX連鎖性網膜疾患である網膜弛緩症は、現在のところ有効な治療法がない。韓国の研究チームが今回、RS1 遺伝子のc.422G>A（p.Arg141His）変異体を6人の男性網膜分離症患者において同定し、この変異体を保有するヒト化マウスを作製し、疾患の表 …
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シス制御エレメントのプライム編集 (PE)を介した遺伝子発現解析とリプログラムから治療法への展開
[注] シス制御エレメント（cis-regulatory element, CRE） スタンフォード大学、ブロード研究所などに籍があるJesse M. Engreitzが率いる研究チームが今回、細胞に内在する制御性DNAに、予め設計した数百件の編集を加え、遺伝子発現に対するその効果を定量化可能にするVaria …
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Verve Therapeutics社、単回投与降圧剤候補である生体内塩基編集剤VERVE-102の第1b相試験から良好な初期データを発表
Heart-2第1b相臨床試験は、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）および／または早期冠動脈疾患（CAD）の患者群を対象としている。PCSK9を標的とする塩基エディターABEをベースとする脂質ナノ粒子製剤"VERVE-102"の単回投与により、血中PCSK9およびLDL-Cが用量依存 …
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環状CRISPRが疾患モデル化のためにヒト多能性幹細胞を編集
CRISPRシステムは、ヒト多能性幹細胞（hPSC）を用いた疾患モデル研究に広く利用されている。一方で、環状RNAはRNAの免疫原性を効果的に低減し、RNAの安定性を向上させるため、in vivoでのDNA編集に貢献している。中国の研究チームが今回、ガイドRNAとCRISPR塩基編集エレメ …
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