[注] ADPKD (autosomal dominant polycystic kidney disease / 常染色体顕性多発性嚢胞腎) ADPKDは、PKD1 遺伝子およびPKD2 遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性の腎疾患であり、腎嚢胞の発生と心肥大などの腎外合併症を特徴としている。最近、革新的なアプローチと …
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タグ：塩基編集
puライム・エディタープライム・エディターによるP47<phox>欠損慢性肉芽腫症治療の第1/2相試験から
慢性肉芽腫症（Chronic Granulomatous Disease: CGD）は、微生物殺傷性NADPHオキシダーゼ活性に必要な遺伝子の損傷性変異によって引き起こされる重篤な単一遺伝子性免疫不全症である。常染色体潜性p47phox欠損CGD（p47-CGD）は、主にNCF1 遺伝子のエクソン2における2塩基 …
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NG-ABE8e脂質ナノ粒子製剤により, 網膜色素変性症に関連するQ344Xロドプシン変異を修復
ロドプシン遺伝子（RHO）の変異に関連する網膜色素変性症（RP）は、失明の重要な原因である。ブリティッシュコロンビア大学の研究チームは今回、RPに関連するc.1030C>T（p.Q344X）RHO 変異のアデニン塩基エディター（ABE）による修復を試みた。 蛍光レポーター細胞系を用 …
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T細胞急性リンパ芽球性白血病に対するユニバーサル塩基編集 (BE) CAR7 T細胞
CD7は、再発性または難治性のT細胞性急性リンパ芽球性白血病（ALL）に対するCAR-T細胞療法の魅力的な標的である。塩基エディターCBEを介したTCRαβ、CD52、およびCD7のトリプルノックアウトを有する抗CD7 CAR（BE-CAR7）T細胞を用いたヒト初回試験では、良好な結果が報告 …
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epiCBE4maxシステムを用いたブタ細胞における高効率・マルチプレックス・精密ゲノム編集
華中農業大学を主とする中国の研究チームが今回構築したepiCBE4maxは、CBE4maxカセット（nCas9およびデアミナーゼドメインを含む）をエピソームベクターバックボーンに挿入し、マルチプレックス塩基編集のために、複数の遺伝子を標的とするsgRNAsそれぞれをU6プロモーター …
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