2024-03-14 論文の筆頭著者と責任著者による解説記事を以下に紹介:血液脳関門 (BBB) を通過可能なAAVウイルスを介して, 脳全域でのCRISPR-Cas9ゲノム編集を実現した観点からの解説[出典] Behind the paper "CRISPR throughout the brain: Brain-wide genome editing via BB ...
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タグ:神経変性
病原性Eif2b5変異体の生体内塩基編集 (ABE) によりマウスの白質消失症の表現型が改善される
[注] 白質消失症: Vanishing white matter (VWM)[出典] "In vivo base editing of a pathogenic Eif2b5 variant improves vanishing white matter phenotypes in mice" Böck D, Revers IM [..] van Til NP, Schwank G. Mol Ther. 2024-03-06. https://doi.org/10.1016/j.ym ...
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SNCAを標的とするCRISPRiをエクソソームと超音波を利用して, BBBを介した脳に送達することで、PDモデルマウスを治療
[注] SNCA (α-シヌクレイン / α-syn遺伝子);BBB (血液脳関門);PD (パーキンソン病)[出典] "Ultrasound-Assisted CRISPRi-Exosome for Epigenetic Modification of α-Synuclein Gene in a Mouse Model of Parkinson’s Disease" Kong W [..] Wang P, Wang X. ACS Nano. 2 ...
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アルツハイマー病 (AD)診断に先行する20年間におけるADバイオマーカの変化を分析
[出典] "Biomarker Changes during 20 Years Preceding Alzheimer's Disease" Jia J, Ning Y, Chen M et al. N Engl J Med. 2024-02-22. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2310168 [所属] Innovation Center for Neurological Disorders (Department of Neurology, Xuanwu Hosp ...
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[20240217更新] フリードライヒ失調症患者由来造血幹細胞のCRISPR-Cas9による遺伝子治療の可能性
2024-02-22 フリードライヒ失調症iPSC由来神経細胞における小胞体-ミトコンドリア間の接触と小胞体ストレス応答 (UPR) をCRISPR-Cas9遺伝子編集で改善[出典] "Gene editing improves endoplasmic reticulum-mitochondrial contacts and unfolded protein response in Friedr ...
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