[出典] "CRISPR-Cas9 Gene Editing of Hematopoietic Stem Cells from Patients with Friedreich’s Ataxia" Rocca CJ [..] Cherqui S. Mol Ther Methods Clin Dev 2020-05-03. https://doi.org/10.1016/j.omtm.2020.04.018 [著者所属] UCSD.：グラフィカルアブストラクト ...
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タグ：神経変性
メチル化結合タンパクMECP2の多重エピゲノム編集によりレット症候群の神経細胞を再活性化
[注] MECP2 （methyl CpG-binding protein 2） [出典] "Multiplex epigenome editing of MECP2 to rescue Rett syndrome neurons" Qian J, Guan X [..] Jaenisch R, Liu XS. Sci Transl Med 2023-01-18. https://doi.org/10.1126/scitranslmed.add4666 [著者所属] Columb ...
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デュシャンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療効果は、ジストロフィンの筋核ドメインの修復に左右される
[出典] "Dystrophin myonuclear domain restoration governs treatment efficacy in dystrophic muscle" Morin A, Stantzou A [..] Amthor H. PNAS 2023-01-10/2023-01-03. https://doi.org/10.1073/pnas.2206324120 [著者所属] Evolution of Neuromuscular Diseases - Inn ...
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[20230108更新] 抗アミロイドβ（Aβ）プロトフィブリル抗体「レカネマブ」第III相試験で好成績
2023-01-08 米国FDAがレカネマブ（LEQEMBITM注射 100 mg/mL 溶液）を迅速承認 (公的保険適用の制限付き)[出典] エーザイ/バイオジェン プレスリリース"LEQEMBITM(レカネマブ)、米国においてアルツハイマー病治療薬として フル承認に向けた生物製剤承認一部変更申請(sBLA)を ...
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[20230107更新] CIB1の欠損がγセクレターゼのAβペプチド産生を亢進する - CRISPR/Cas9スクリーンとAD患者データから
2023-01-07 日本薬理学会誌特集号「若手研究者が切り開く神経変性疾患研究の最前線」掲載論文書誌情報を追記しブログ記事タイトルを「CIB1の欠損がγセクレターゼのAβペプチド産生を亢進する - CRISPR/Cas9スクリーンとAD患者データから」から「CRISPR-Cas9システムを用いた ...
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