[注] Spinocerebellar ataxia type 3/Machado–Joseph disease (SCA3/MJD)[出典] "CRISPR/Cas9 mediated gene correction ameliorates abnormal phenotypes in spinocerebellar ataxia type 3 patient-derived induced pluripotent stem cells" He L [..] Jiang H. Transl Ps ...
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タグ：神経変性
CRISPR/SaCas9技術と脳イメージング技術の融合: 遺伝子, タンパク質, 脳内コネクトームを包括的に理解する
[出典] "Combining CRISPR/Cas9 and brain imaging: from genes to proteins to networks" Marciano S [..] Herfert K. bioRxiv. 2021-09-11 [プレプリント]. https://doi.org/10.1101/2021.09.10.459766 Eberhard Karls University TuebingenとLund Universityの研究グル ...
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CRISPR/Cas9による挿入変異除去を介した体細胞遺伝子治療：神経変性vibrator (vb)マウスモデルにて実証
[出典] "CRISPR/Cas9 mediated somatic gene therapy for insertional mutations: the vibrator mouse model" Zhu J, Duan Y, Lu P, Zhang K, Fu X. Precis Clin Med. 2021-08-19. https://doi.org/10.1093/pcmedi/pbab021 上海交通大学医学部附属病院，UCSD，広州医科大学 ...
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CRISPR/Cas9にてMBNLヒトをノックアウトしたiPSCを利用して，ヒトの筋形成におけるMBNLタンパク質の機能を同定
[出典] "CRISPR gene editing in pluripotent stem cells reveals the function of MBNL proteins during human in vitro myogenesis" Mérien A [..] Martinat C. Hum Mol Genet. 2021-07-26. https://doi.org/10.1093/hmg/ddab218 Paris Saclay UniversityとCECS/AFM, I ...
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家族性アルツハイマー病モデルマウス脳内でのCas9によるAPP遺伝子の切断がアミロイド関連病態を緩和する
[出典] "Brain-wide Cas9-mediated cleavage of a gene causing familial Alzheimer’s disease alleviates amyloid-related pathologies in mice" Duan Y, Ye T [..] Ip NY. Nat Biomed Eng. 2021-07-26. https://doi.org/10.1038/s41551-021-00759-0 香港科技大学を主とす ...
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