北京大学の北京大学のWensheng Wei教授（Biomedical Pioneering Innovation Center）[BaiduWiki] が率いるチームはこれまでに、人工的に設計されたADARを標的部位へとリクルートするRNA（arRNA）を介して内因性ADARを利用することで、外因性酵素を導入することなく、安全か …
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タグ：神経変性
内因性ADARを環状RNAで誘導するRNAエディターLEAPER 2.0の単回投与により, DMDの長期的病態改善を実現しました
[注] DMD（Duchenne muscular dystrophy / デュシェンヌ型筋ジストロフィー） 北京大学のWensheng Wei教授（Biomedical Pioneering Innovation Center）[BaiduWiki] が率いる研究チームは先行研究で、内因性RNA編集酵素（ADAR）を標的へとガイドするRNA（ADAR-recruiting RN …
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ハンチントン病の新たなミニブタ・モデルが樹立されました
脳の表面にシワを持ち神経解剖学的にヒトに近い大型動物モデルが、脳神経系の疾患に対する外科的、遺伝学的、および薬理学的治療法を研究・試験するプラットフォームとして望まれてきました。その中で、2018年に中国の研究チームがCRISPR-Cas GEを利用して HTT 遺伝子の …
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FTDやALSの病因変異であるC9orf72遺伝子の6塩基反復配列の伸長 (C9-FTD/ALS) にCRISPR-Cas9 GE技術で立ち向かう（2/2）
[注] FTD (前頭側頭型認知症)；ALS (筋萎縮性側索硬化症)；6塩基 (GGGGCC)患者由来iPSCにおけるC9orf72反復配列伸長除去のためのアレイ型デュアルgRNA CRISPRスクリーニングプラットフォーム C9orf72 遺伝子のイントロンにおける６塩基反復配列の伸長は、前頭側頭型認知症 …
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FTDやALSの病因変異であるC9orf72遺伝子の6塩基反復配列の伸長 (C9-FTD/ALS) にCRISPR-Cas9 GE技術で立ち向かう（1/2）
[注] FTD (前頭側頭型認知症)；ALS (筋萎縮性側索硬化症)；6塩基 (GGGGCC)アレル特異的切除による培養ヒト神経細胞におけるC9orf72 変異誘発性転写調節異常および病態の改善[背景] CRISPR -Cas9 GE技術によるC9-FTD/ALSの病態改善を実現するには、まず、C9orf72 遺伝子座 …
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