[出典] "In vivo CRISPR–Cas9 genome editing in mice identifies genetic modifiers of somatic CAG repeat instability in Huntington’s disease" Pinto RM [..] Wheeler VC. Nat Genet. 2025-01-22. https://doi.org/10.1038/s41588-024-02054-5 ハンチントン病は、5 …
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タグ:神経変性
RNAを標的とするCRISPR/CasRxシステムによるハンチントン病モデルの症状緩和
[出典] "RNA-Targeting CRISPR/CasRx system relieves disease symptoms in Huntington’s disease models" Lin Y, Li C, Chen Y [..] Yan S. Mol Neurodegener. 2025-01-13. https://doi.org/10.1186/s13024-024-00794-w ハンチントン病(HD)は、HTT 遺伝子におけるCAG …
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高忠実度CRISPR-Cas13システムにより, C9ORF72に関連するALS/FTDの異常を改善
[出典] "A high-fidelity CRISPR-Cas13 system improves abnormalities associated with C9ORF72-linked ALS/FTD" McCallister TX [..] Gaj T. Nat Commun. 2025-01-08. https://doi.org/10.1038/s41467-024-55548-5 [所属] U Illinois Urbana-Champaign (The Grainger Colle …
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[20250111更新] 二重標的CRISPR-CasRxによって, C9orf72 ALS/FTDのセンスおよびアンチセンス反復RNAを減少させる
2025-01-11 Nature Communications 誌刊行論文の書誌情報を追記2024-02-10 bioRxiv 投稿に準拠した初稿[出典] "Dual-targeting CRISPR-CasRx reduces C9orf72 ALS/FTD sense and antisense repeat RNAs in vitro and in vivo" Kempthorne L, Vaizoglu D, Cammack AJ [..] Is …
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MFSD3の機能喪失型変異体がレビー小体型認知症の発症に重要な役割を果たしている可能性がある
[出典] "The loss-of-function variant in MFSD3 could play a crucial role in the pathogenesis of dementia with Lewy bodies" Kimura T, Suganuma M, Sawamura K et al. Alzheimers Dement. 2025-01-03. https://doi.org/10.1002/alz.086694 [所属] 国立長寿医療研究セ …
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