出典"Gain of toxic apolipoprotein E4 effects in human iPSC-derived neurons is ameliorated by a small-molecule structure corrector" Wang C, […] Huang Y. Nat Med. 2018 Apr 9.背景アルツハイマー病 (AD) の創薬は、実験動物に基づく前臨床試験で著効を示した試験 …
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タグ：神経変性
ALS-FTDの発症機序へのTDP-43の関わりを、CRISPR/Cas9技術で作出したマウスモデルで探った
出典"TDP-43 gains function due to perturbed autoregulation in a Tardbp knock-in mouse model of ALS-FTD" White MA, ~Sreedharan J. Nat Neurosci. 2018 Apr;21(4):552-563. Published online 2018 Mar 19.；"Gene-edited mice may hold key to MND" Babraham Insti …
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CRISPRメモ_2018/03/31（ハンチントン病モデルブタ、自閉症モデルサル、lncRNA編集など９件）
１．ハンチントン病 (HD)モデル・ブタ作出"A Huntingtin Knockin Pig Model Recapitulates Features of Selective Neurodegeneration in Huntington’s Disease" Yan S, ~ Li S,Lai L, Li XJ. Cell March 29, 2018.HDにおける。Jinan Universityなど中国の研究チームは今回、 …
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クライオ電顕トモグラフィーで見たpoly(GA)/poly(Q)凝集体とプロテアソーム不全の関係
出典[NEWS AND VIEWS]"Protein aggregates caught stalling" Pontano Vaites L, Harper JW. Nature. 2018 Mar 22;555(7697):449-451.[論文]"In Situ Structure of Neuronal C9orf72 Poly-Ga Aggregates Reveals Proteasome Recruitment" Guo Q, Lehmer C, Martínez-Sánche …
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C9ORF72の６塩基リピート異常伸長の毒性を調節しALS/FTDの治療標的足り得る因子を同定
ヒト細胞株とマウス神経初代培養細胞におけるCRISPR-Casスクリーンによって、C9ORF72ジペプチド-リピート-タンパク質の毒性を調節する因子群を同定出典"CRISPR–Cas9 screens in human cells and primary neurons identify modifiers of C9ORF72 dipeptide-repeat-protein to …
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