[出典] PERSPECTIVE "Hemophilia as a blueprint for gene therapy" Range MV. Science 2021-10-01. https://doi.org/10.1126/science.abg0856 血友病は、F8またはF9遺伝子の変異により第VIII因子 (FVIII：血友病A)または第IX因子 (FIX：血友病B)が不足することで発症する ...
もっと読む
タグ：遺伝子治療
FDA，Allogenes社のCAR-T細胞療法の全ての臨床試験を一時停止
[出典] "Allogene Therapeutics Reports FDA Clinical Hold of AlloCAR T Trials Based on a Single Patient Case in ALPHA2 Trial" Press Release distributed by GlobeNewswire. 2021-10-07. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/10/07/2310829/0/en/Allogene ...
もっと読む
[20211011更新] CRISPR-Cas9によるレーバー先天性黒内障10型の遺伝子治療第1/2相試験始まる
2021-10-11 第1/2相試験から初のデータ報告PRESS RELEASE "Editas Medicine Announces Positive Initial Clinical Data From Ongoing Phase 1/2 BRILLIANCE Clinical Trial Of EDIT-101 For LCA10" 2021-09-20 09:00 EDThttps://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-re ...
もっと読む
ヒト細胞をプラットフォームとする指向性進化により，高効率なABE改変体を作出
[出典] "Human cell based directed evolution of adenine base editors with improved efficiency" Fu J, Li Q, Liu X, Tu T [..] Li J, Gu F. Nat Commun. 2021-10-08. https://doi.org/10.1038/s41467-021-26211-0 ABEは，Cas9ヌクレアーゼによるDSBを介さずにA-TからG-C ...
もっと読む
[20211010更新] CRISPR-Cas9ゲノム編集はクロモスリプシスを引き起こす
2021-10-10 関連crisp_bio記事へのリンクを追加2021-10-10 CRISPR-Cas9は，生体内のオンターゲットおよびオフターゲット部位に構造変異を誘導し，それは，世代を超えて遺伝する．https://crisp-bio.blog.jp/archives/27594633.html2021-10-09 Pellmanグループからの関連論文 ...
もっと読む
