2022-05-21 5月10日付のVerve社のニュースリリース [*]を受けて，ブログ記事タイトルを「LDLコレステロールとトリグリセライドを抑制する 塩基エディター (ABE)をベースとするVERVE-101の開発進む」から「塩基エディター (ABE)による家族性高コレステロール血症治療薬VERVE-1 ...
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タグ：遺伝子治療
CRISPR/Cas9ゲノム編集により，DMD患者由来初代筋芽細胞の多重重複を修正
[注] DMD (Duchenne muscular dystrophy/デュシェンヌ型筋ジストロフィー)[出典] "CRISPR/Cas9-based genome editing for the modification of multiple duplications that cause Duchenne muscular dystrophy" Wang DN [..] Wang N. Gene Ther 2022-05-09. https://doi.org/ ...
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[レビュー] 常染色体顕性遺伝性疾患に対するCRISPR/Cas治療戦略
[出典] REVIEW "CRISPR/Cas therapeutic strategies for autosomal dominant disorders" Caruso SM, Quinn PM, da Costa BL, Tsang SH. J Clin Invest 2022-05-02. https://doi.org/10.1172/JCI158287 [著者所属] Columbia University, NewYork-Presbyterian Hospital, Insti ...
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血液脳関門を透過する単一のCRISPR-Cas9ナノカプセルによる効果的で安全なグリオブラストーマ遺伝子治療法
[出典] "Blood-brain barrier–penetrating single CRISPR-Cas9 nanocapsules for effective and safe glioblastoma gene therapy" Zou Y, Sun X, Yang Q, Zheng M [..] Shi B. Sci Adv 2022-04-20. https://doi.org/10.1126/sciadv.abm8011[著者所属機関] Henan Key Laborat ...
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カニクイザル生体内塩基編集 (ABE)により，家族性高コレステロール血症関連遺伝子２種類を安全にノックアウト
[出典] "Sequential in vivo CRISPR base editing of the PCSK9 and ANGPTL3 genes in non-human primates" Berlinger A, Rhode E. Kathiresan S. J Am Coll Cardiol. 2022 Mar, 79 (9_Supplement) 953. https://www.jacc.org/doi/full/10.1016/S0735-1097%2822%2901944-1 ...
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