背 景従来療法および個別ゲノム編集の限界心不全に対する既存の薬物療法は症候の改善や進行遅延にとどまります。近年のCRISPR-Cas9による遺伝子治療の進展は目覚ましいものの、単一遺伝子変異に起因する心筋症患者は全体の一部に過ぎません。多様な変異ごとに個別のゲノム編 …
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タグ：遺伝子治療
CRISPR-Cas9療法に対する最大の障害「ゲノム毒性リスク」を薬理学的に克服：一時的p38阻害は染色体異常を増やさず、むしろ変異負荷を低減させる
背 景Raffaella Di Micco博士が率いるSan Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy（SR-Tiget）の研究チームは2024年に、造血幹前駆細胞におけるCRISPR-Cas9遺伝子編集には、p38 MAPL経路の活性化がもたらす問題があり、一時的なp38阻害による問題解決が可能なことを …
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超小型CRISPR「Un1Cas12f1」の真価発揮 — 単一AAVでの多重ゲノム編集で筋ジストロフィーマウスの治療に成功
DMDの遺伝子治療戦略DMDはジストロフィン遺伝子の変異によって、ジストロフィンタンパク質が欠損することが原因であり、これまでに、機能的に重要な部分だけをコンパクトに縮小した「マイクロジストロフィン遺伝子」をウイルスベクターに搭載して送達する遺伝子補充療法や、 …
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【遺伝子治療】胚型ζ-グロビンの活性化（再誘導）によるα-サラセミア症治療戦略
胎児型グロビンの活性化（再誘導）によるβ-サラセミア症治療戦略の成功βサラセミアの治療戦略の一つとして、成人では発現が抑制されている胎児型グロビンの一種であるγグロビン（遺伝子名：HBG1、HBG2）の活性化（再誘導）が長年試みられてきました。その中で、世界初のCR …
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CRISPRaの40%を切るサイズでありながら強力な遺伝子活性化を実現するTIGRa登場
プログラマブルな遺伝子活性化は幅広い治療の可能性を秘めていますが、エフェクター分子の大きさ、多重制御能力の限界、生体内（in vivo）送達の課題といった制約が依然として存在します。今回、スタンフォード大学医学部眼科の教授であり緑内障専門医であるYang Sun博士が率 …
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