アストロサイトは、哺乳類の中枢神経系(CNS)で最も豊富なグリア細胞であり、歴史的には受動的な構造的支持物と見なされていたが、神経科学の進歩に伴い近年、アストロサイトはCNSの恒常性に不可欠な動的な調節因子という認識に大きく変化した。さらに、アストロサイトが …
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タグ:遺伝子治療
[論説] ANGPTL3遺伝子編集による動脈硬化性心血管疾患 (ASCVD)の治療:初期臨床試験から得られた知見
西オーストラリア大学医学部のJohn Burnett教授らが、ANGPTL3 を標的とするCRISPR TherapeuticsのCTX310™とVerve Therapeutics社のVERVE-201の臨床試験の初期の結果についてコメントしている。前者では、Cas9 mRNAとガイドRNAを内包した脂質ナノ粒子製剤による遺伝子編集 …
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Editas社のEDIT-301/reni-cel/による重症な鎌状赤血球症(SCD)および輸血依存性βサラセミア(TDT)の第1/2相試験の成績が公開された - NEJM誌刊行論文2報にて
Editas社が臨床試験を進めていたEDIT-301/ren-cel(正式名称 renizgamglogene autogedtemcel;以下、レニセル)はAsCas12aバリアントをベースとする塩基エディターであり、SCDとTDTの治療を目指して、HBG1およびHBG2プロモーター領域のBCL11A結合部位を破壊することで、胎 …
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CRISPR-Cas13dを用いた癌治療法により、ぶどう膜黒色腫を選択的に除去することが可能になる
成人における最も一般的な眼の癌であるぶどう膜黒色腫は、外科手術と放射線療法に頼らざるを得ない状況にあり、50年以上もの間、生存率は改善されていません。この治療上の行き詰まりを打開するため、スタンフォード大学のLei S. Qi准教授が率いる研究チームは、公開されて …
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CRISPR-Cas9を用いたユートロフィン発現亢進によるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの改善
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、ジストロフィンの欠損によって引き起こされる致死的な神経筋疾患である。ジストロフィンのパラログであるユートロフィンの発現亢進は、有望な遺伝子治療アプローチである。The Fancis Crick Instituteのグループリーダーでもある …
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