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タグ:遺伝子治療

[出典] REVIEW “Elevating fetal hemoglobin - recently discovered regulators and mechanisms” Blobel GA, Khandros E. Blood 2024-05-10. https://doi.org/10.1182/blood.2023022190 [所属] Children's Hospital of Philadelphia  半世紀以上前から、ヒトは、α-およ ... もっと読む
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[注] DMD (Duchenne Muscular Dystrophy; デュシェンヌ型筋ジストロフィー)[出典]論文 "Correction of human nonsense mutation via adenine base editing for Duchenne muscular dystrophy treatment in mouse" Jin M, Lin J, Li H, Li Z [..] Xu C, Yang H, Chen W-J, Li G ... もっと読む
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[出典] "Engineering of Zinc Finger Nucleases Through Structural Modeling Improves Genome Editing Efficiency in Cells" Katayama S (片山 翔太) [..] Yamamoto T (山本 卓). Adv Sci 2024-04-10. https://doi.org/10.1002/advs.202310255 [所属] 広島大, 産総研 (機能 ... もっと読む
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[出典] "Genome engineering with Cas9 and AAV repair templates generates frequent concatemeric insertions of viral vectors" Suchy FP [..] Majeti R, Nakauchi H. Nat Biotechnol. 2024-04-08. https://doi.org/10.1038/s41587-024-02171-w [所属] Stanford U School ... もっと読む
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[出典] "Base editing correction of OCRL  in Lowe syndrome: ABE-mediated functional rescue in patient-derived fibroblast" Chen S [..] Sun Y. Hum Mol Genet 2024-04-01. https://doi.org/10.1093/hmg/ddae045 [所属] Stanford U School of Medicine, Tongji U Schoo ... もっと読む
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