2021-03-01 06:34 初稿; 19:56 投稿タイトル修正 ヒト造血肝細胞 →ヒト造血幹細胞---------------------------------------------------------------------------------------------------------------[出典] "Correction of β-thalassemia by CRISPR/Cas9 editing of the ...
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タグ：遺伝子治療
βグロビンのCRISPR/Cas9 KOを介したヒトβサラセミア・モデルウサギを作出
[出典] "CRISPR/Cas9 mediated β-globin gene knockout in rabbits recapitulates human β-thalassemia" Yang Y, Kang X [..] Lai L, Sun X. J Biol Chem 2021-02-24 [Journal Pre-proof]. https://doi.org/10.1016/j.jbc.2021.100464 広州医学院第三附属医院, 広州生物医 ...
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鎌状赤血球症とβサラセミアのCRISPR/Cas9療法臨床試験の衝撃
[出典] FIRST CUT "The Cas9 Hammer—and Sickle:A Challenge for Genome Editors" Uronov FD. CRISPR J. 2021-02-19. https://doi.org/10.1089/crispr.2021.29120.fur UC Bereleyにて"CRISPR-based genome and epigenome editing"を専門とするUrnov教授が、CRISPR/Cas9技術 ...
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一過性遺伝子編集が'目を捉えた'
Nature Biomedical Engineering誌が2021年2月12号のEditorial [*a]とNews & Views [*b]にて、Cas9 mRNAのインテグラーゼ欠損型レンチウイルス粒子によるデリバリーを介した一過性のCas9エンドヌクレアーゼ活性により、オフタゲーット編集を伴わない眼疾患の遺伝子治療が可 ...
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マウス新生仔の脳室内注射によりCas9システムをCNS細胞に送達し, 遺伝子KO結果からAAVの導入プロファイルを同定
[出典] "Use of CRISPR/Cas9-mediated disruption of CNS cell type genes to profile transduction of AAV by neonatal intracerebroventricular delivery in mice" Torregrosa T, Lehman S [..] Lo S-C. Gene Ther 2021-02-22. https://doi.org/10.1038/s41434-021-00223-3 ...
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