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タグ:遺伝子治療

 嚢胞性線維症 (Cystic fibrosis: CF)は,嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR)遺伝子の変異が誘導するCFTRタンパク質の産生そしてまたは機能障害を介して発症する単一遺伝子疾患である.単一遺伝子病因変異は,遺伝子治療の標的になり得るが,CFのin vivo 遺伝子 ... もっと読む

[出典] "CRISPR/Cas9 generated knockout mice lacking phenylalanine hydroxylase protein as a novel preclinical model for human phenylketonuria" Singh K [..] Bangari DS, Kyostio‐Moore S. Sci Rep. 2021-03-31. https://doi.org/10.1038/s41598-021-86663-8 フェ ... もっと読む

[出典] REVIEW "CRISPR/Cas-Dependent and Nuclease-Free In Vivo Therapeutic Gene Editing" Dasgupta I, Flotte TR, Keeler AM. Hum Gene Ther. 2021-03-17. https://doi.org/10.1089/hum.2021.013 プログラム可能なヌクレアーゼによって、標的遺伝子座に二本鎖切断 (DSB) ... もっと読む

[出典] REVIEW "Heritable human genome editing: Research progress, ethical considerations, and hurdles to clinical practice" Turocy J, Adashi EY, Egli D. Cell. 2021-03-18. https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.02.036 成人の健康状態の多くが受胎時のゲノムに左 ... もっと読む

[出典] "Efficient Correction of Duchenne Muscular Dystrophy Mutations by SpCas9 and Dual gRNAs" Xiang X, Zhao X [..] Teng  H, Lin L, Luo Y. Mol Ther Nucleic Acids. 2021-03-13. https://doi.org/10.1016/j.omtn.2021.03.005; Graphical Abstract  https://ars.e ... もっと読む

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