CRISPR-Cas9 HDRを介した嚢胞性線維症の病因変異修復

2021年04月05日

　嚢胞性線維症 (Cystic fibrosis: CF)は，嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR)遺伝子の変異が誘導するCFTRタンパク質の産生そしてまたは機能障害を介して発症する単一遺伝子疾患である．単一遺伝子病因変異は，遺伝子治療の標的になり得るが，CFのin vivo 遺伝子 ... もっと読む

フェニルアラニン水酸化酵素のCRISPR/Cas9 KOによりフェニルケトン尿症前臨床マウスモデルを樹立

2021年04月05日

[出典] "CRISPR/Cas9 generated knockout mice lacking phenylalanine hydroxylase protein as a novel preclinical model for human phenylketonuria" Singh K [..] Bangari DS, Kyostio‐Moore S. Sci Rep. 2021-03-31. https://doi.org/10.1038/s41598-021-86663-8　フェ ... もっと読む

[レビュー] CRISPR/Cas依存とヌクレアーゼ非依存の生体内遺伝子編集による治療可能性

2021年03月24日

[出典] REVIEW "CRISPR/Cas-Dependent and Nuclease-Free In Vivo Therapeutic Gene Editing" Dasgupta I, Flotte TR, Keeler AM. Hum Gene Ther. 2021-03-17. https://doi.org/10.1089/hum.2021.013　プログラム可能なヌクレアーゼによって、標的遺伝子座に二本鎖切断 (DSB) ... もっと読む

[レビュー] 遺伝性ヒトゲノム編集の進め方: 研究の進展、生命倫理の課題, および臨床応用に超えねばならないハードル

2021年03月22日

[出典] REVIEW "Heritable human genome editing: Research progress, ethical considerations, and hurdles to clinical practice" Turocy J, Adashi EY, Egli D. Cell. 2021-03-18. https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.02.036　成人の健康状態の多くが受胎時のゲノムに左 ... もっと読む

SpCas9とgRNAsペアによるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)変異の効率的修正

2021年03月19日

[出典] "Efficient Correction of Duchenne Muscular Dystrophy Mutations by SpCas9 and Dual gRNAs" Xiang X, Zhao X [..] Teng H, Lin L, Luo Y. Mol Ther Nucleic Acids. 2021-03-13. https://doi.org/10.1016/j.omtn.2021.03.005; Graphical Abstract https://ars.e ... もっと読む