進行性の視力低下を引き起こすX連鎖性網膜疾患である網膜弛緩症は、現在のところ有効な治療法がない。韓国の研究チームが今回、RS1 遺伝子のc.422G>A（p.Arg141His）変異体を6人の男性網膜分離症患者において同定し、この変異体を保有するヒト化マウスを作製し、疾患の表 …
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タグ：遺伝子治療
関節リウマチのマクロファージにおけるRhoAを標的とするCRISPR-Cas9により, 破骨細胞形成を抑制し骨びらんを軽減する
[注] RhoA: Rasホモログ遺伝子ファミリーメンバーA 関節リウマチ（RA）は、滑膜炎と関節骨びらんを特徴とする、原因不明の最も一般的な炎症性関節炎である。これまでに、マクロファージ誘導性の破骨細胞形成を阻害することで、骨破壊を軽減できる可能性が示唆されている。し …
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![[総説] 造血幹細胞または免疫細胞遺伝子治療後のベクターの安全性と遺伝毒性](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/d/5/d54bf322-s.png)
[総説] 造血幹細胞または免疫細胞遺伝子治療後のベクターの安全性と遺伝毒性
単一遺伝子性免疫疾患における造血幹細胞（HSC）の修正を目的とするガンマレトロウイルスベクター（γRV）による遺伝子治療の臨床試験は、その初期に、有害事象の発生に続き、遺伝子改変造血幹細胞の悪性形質転換が発生し、不安を引き起こした。このリスクは、自己不活性化 …
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[総説] 遺伝子・細胞治療のための遺伝子制御技術
遺伝子治療は医療イノベーションの最前線に位置し、遺伝性疾患の根本原因を治療し、再生医療を広く可能にする独自の可能性を秘めている。しかしながら、治療用遺伝子の無秩序な生産は、様々な合併症により臨床的有用性の低下につながる可能性がある。そのため、遺伝子発現 …
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CRISPRaの時空間制御を介したmiRNAの可視化と遺伝子治療の可能性が示された
CRISPR-Casゲノム編集ツールの中で、Cas9ヌクレアーゼによる遺伝子ノックアウトやノックインに加えて、DNA二重鎖切断を介さないdCas9 ベースの転写活性化システムCRISPRaが、遺伝子レベルでの疾患治療における遺伝子編集の特に有望なアプローチとして注目されている。しか …
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