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タグ:遺伝子治療

2024-03-28 Gene Therapy 誌からの査読済み論文としての書誌情報を追記: "Adeno-associated virus genome quantification with amplification-free CRISPR-Cas12a" Hetzler Z [..] Wei Q. Gene Ther 2024-03-25. https://doi.org/10.1038/s41434-024-00449-x2023-11-21 bio ... もっと読む
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2024-03-25 NEJM 論文がNature Biotechnology誌でハイライトされた:News in Brief "In vivo CRISPR agent cuts HAE attacks 95%". Nat Biotechnol. 2024-03-15. https://doi.org/10.1038/s41587-024-02188-12024-02-03 第1相用量漸増臨床試験の結果が, NEJM誌から発表さ ... もっと読む
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[出典] "Hematopoietic stem cell gene editing rescues B cell development in X-linked agammaglobulinemia" Bahal S [..] Santilli G. J Allergy Clin Immunol. 2024-03-11. https://doi.org/10.1016/j.jaci.2024.03.003 [所属] U College London, Great Ormond Street Ho ... もっと読む
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[注] NHP (Non-Human Primate); BBB (血液脳関門)[出典] News Release "Sangamo Therapeutics Announces Data From Novel Proprietary Neurotropic AAV Capsid Demonstrating Industry-leading Blood-brain Barrier Penetration and Brain Transduction in NHPs" Sangamo The ... もっと読む
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[出典] "Large-fragment DNA insertion" TECHNOLOGY FEATURE "Seven technologies to watch in 2024" Eisenstein M. Nature 2024-01-22. https://doi.org/10.1038/d41586-024-00173-x 2023年後半、米国と英国の規制当局は、鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミアに対する史 ... もっと読む
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