[出典] "CRISPR/Cas9 mediated β-globin gene knockout in rabbits recapitulates human β-thalassemia" Yang Y, Kang X [..] Lai L, Sun X. J Biol Chem 2021-02-24 [Journal Pre-proof]. https://doi.org/10.1016/j.jbc.2021.100464 広州医学院第三附属医院, 広州生物医 ...
もっと読む
タグ：遺伝子治療
鎌状赤血球症とβサラセミアのCRISPR/Cas9療法臨床試験の衝撃
[出典] FIRST CUT "The Cas9 Hammer—and Sickle:A Challenge for Genome Editors" Uronov FD. CRISPR J. 2021-02-19. https://doi.org/10.1089/crispr.2021.29120.fur UC Bereleyにて"CRISPR-based genome and epigenome editing"を専門とするUrnov教授が、CRISPR/Cas9技術 ...
もっと読む
一過性遺伝子編集が'目を捉えた'
Nature Biomedical Engineering誌が2021年2月12号のEditorial [*a]とNews & Views [*b]にて、Cas9 mRNAのインテグラーゼ欠損型レンチウイルス粒子によるデリバリーを介した一過性のCas9エンドヌクレアーゼ活性により、オフタゲーット編集を伴わない眼疾患の遺伝子治療が可 ...
もっと読む
マウス新生仔の脳室内注射によりCas9システムをCNS細胞に送達し, 遺伝子KO結果からAAVの導入プロファイルを同定
[出典] "Use of CRISPR/Cas9-mediated disruption of CNS cell type genes to profile transduction of AAV by neonatal intracerebroventricular delivery in mice" Torregrosa T, Lehman S [..] Lo S-C. Gene Ther 2021-02-22. https://doi.org/10.1038/s41434-021-00223-3 ...
もっと読む
CAST-seq:ゲノム編集を加えたヒト幹細胞における染色体再編成の定量化
[出典] "Quantitative evaluation of chromosomal rearrangements in gene-edited human stem cells by CAST-Seq" Turchiano G [..] Cathomen T. Cell Stem Cell 2021-02-23. https://doi.org/10.1016/j.stem.2021.02.002[注] CAST-seq (chromosomal aberrations analysis by ...
もっと読む
