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論文・記事紹介：CRISPR生物学・技術開発・応用 (ゲノム工学, エピゲノム工学, 代謝工学/遺伝子治療, 分子診断/進化, がん, 免疫, 老化, 育種 - 結果的に生物が関わる全分野)； タンパク質工学；情報資源・生物資源；新型コロナウイルスの起源・ワクチン・後遺症；研究公正

タグ：遺伝子診断・治療

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[注] cccDNA (covalently closed circular DNA/共有結合閉環状DNA); ARCUS*2025-04-14 Precision BioSciences社は、モルドバ、香港、ニュージーランドに続いて、体内での遺伝子編集による慢性B型治療薬候補PBGENE-HBVの臨床試験を米国内でも開始する見込み、米国内でのIND ( …
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　スペインの研究チームは最近、CRISPR/Cas9によるEWSR1-FLI1 融合遺伝子の不活性化により、ユーイング肉腫の細胞モデルにおいて細胞増殖を阻害することに成功した [Cervera et al. Cancers (Basel), 2021]。しかしながら、CRISPR/Cas9を介した遺伝子編集はオフターゲット効 …
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｜CRISPR

　皮膚は最大の臓器であり、外部からの物質が内部臓器に到達し損傷するのを防ぐバリアを形成し、その役割を果たしている。外界とのインターフェイスである皮膚は、外から治療薬を適用可能であった。一方で、内からの細胞治療や遺伝子治療が、緩和が主な治療法であった重篤な …
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｜CRISPR

- 欧州血液学会（EHA) 専門作業部会と欧州血液・骨髄移植学会（EBMT）ヘモグロビン異常症作業部会の合同コンセンサス会議を代表しての報告　鎌状赤血球症（SCD）は、包括的治療、ヒドロキシカルバミドの使用、脳卒中リスクのある患者を特定するためのスクリーニング、安全な …
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｜CRISPR

　鎌状赤血球症（SCD）は、βグロビン遺伝子の点突然変異によって引き起こされる単一遺伝子疾患であり、溶血性貧血、急性疼痛、多臓器障害、早期死亡をもたらす。　ヒドロキシ尿素は、鎌状グロビンを非病原性γグロビンに切り替える第一選択の薬物療法であるが、生涯にわたる …
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