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タグ:遺伝子診断・治療

2024-05-08 2019年に開始されたEDIT-101のBRILLIANCE治験 [NCT03872479]の報告がNEJM 誌から刊行された:[出典] "Gene Editing for CEP290-Associated Retinal Degeneration" Pierce EA, Aleman TS [..] Pennesi ME. N Engl J Med. 2024-05-06. https://doi.org/10.1056/NEJ ... もっと読む
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2024-04-27 CASGEVY™の第3相試験からの報告2報がNEJM 誌から出版された:"Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease" CLIMB SCD-121 Study Group. N Engl J Med. 2024-04-24;NCT03745287 ; 鎌状赤血球症患者の97%において、12ヵ月以上にわたって血管閉 ... もっと読む
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2024-04-04 Verve Therapeutics社、VERVE-101のHeart-1第1b相臨床試験の一時中断を決定し、株価が30%以上低下、最安値を記録か[出典] "Verve Therapeutics Announces Updates on its PCSK9 Program" 2024-04-02 https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/ ... もっと読む
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[注] CRISPR技術とLNP-mRNA製剤の融合2024-03-24 第3相試験におけるNTLA-2001の投与開始 [出典] "Intellia Therapeutics Announces First Patient Dosed in the Phase 3 MAGNITUDE Study of NTLA-2001 as a Single-Dose CRISPR-Based Treatment for Transthyretin Amyloidos ... もっと読む
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2024-02-22 フリードライヒ失調症iPSC由来神経細胞における小胞体-ミトコンドリア間の接触と小胞体ストレス応答 (UPR) をCRISPR-Cas9遺伝子編集で改善[出典] "Gene editing improves endoplasmic reticulum-mitochondrial contacts and unfolded protein response in Friedr ... もっと読む
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