2025-12-09 K. J. Muldoon君は2025年の"Nature's 10"に選ばれた:"Nature's 10 - Ten people who helped shape science in 2025". Nature 2025-12-08;"The baby whose life was saved by the first personalized CRISPR therapy" Ledford H. Nature 2025-12-08. 2025-09-1 …
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タグ:遺伝子診断・治療
[20251123更新] LNP-CRISPR/Cas9を介したグリコール酸オキシダーゼ破壊による原発性高シュウ酸尿症1型の効率的かつ安全なin vivo治療
2025-11-23 FDAへの新薬臨床試験開始申請(IND申請)が承認された [出典 YolTech社の2025-11-19プレス発表]。2025-07-31 [プレス発表] "YOLT-203 Receives Orphan Drug Designation from EMA" YolTech Therapeutics. 2025-07-28. https://www.yoltx.com/news/press-release …
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[20251116更新] CRISPR-Casによる血友病A療法の前臨床試験において, 第VIII因子活性が12ヵ月間持続
2024-11-16 Metagenomi社、MGX-001血友病Aプログラムの前臨床用量設定試験の良好な結果に基づいて、臨床研究を進展へ:非ヒト霊長類(NHP)モデルにおいて、提案された臨床用量(AAV 5×10¹² vg/kg + LNP 0.6 mg/kg)は、平均第VIII因子活性49%を達成し、機能的治癒とされ …
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[20251116更新] NTLA-2002: 遺伝性血管性浮腫 (HAE)のCRISPR/Cas9療法
2025-11-16 lonvo-z (旧名 NTLA-2002), 遺伝性伝性血管性浮腫患者32名において、持続的な効果を示した遺伝性血管性浮腫患者32名にKLKB1遺伝子を標的としたin vivo CRISPR-Cas9療法であるlonvo-zの単回静脈内投与(50mg)した。31名(97%)は発作および長期予防治療(long-t …
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[20250929更新] 鎌形赤血球症とβ-サラセミアのCRISPR療法進捗
2025-09-29 Nature Review GeneticsのJournal Club記事で取り上げられた: "A clinical milestone for CRISPR in sickle-cell disease" Mboowa G. Nat Rev Genet 2025-09-26. https://doi.org/10.1038/s41576-025-00898-z [所属] Broad Institute of MIT and Harvard,2021-01 …
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