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タグ:遺伝子診断・治療

2023-12-23 筆頭著者の"Behind the Paper"記事へのリンクを追加"Engineering CRISPR Base editors towards a permanet treatment of for SMA" 2023-12-06. https://communities.springernature.com/posts/engineering-crispr-base-editors-towards-a-permanent-treatment-fo ... もっと読む
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[注] DMD (Duchenne muscular dystrophy/デュシェンヌ型筋ジストロフィー);N-to-1試験 (単一の患者を対象として複数の治療効果を評価することを目的とする治験)2023-10-14 NEJM 論文に触発されたブログ記事「最近のDMDに対する遺伝子治療による死亡は、悪夢の再来か?」[出 ... もっと読む
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[注] 脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy: SMA);ヌシネルセン(SMA治療薬;商品名スピンザラ)2023-09-28 Science 論文をハイライトした記事の情報を以下に追記[出典] Research Highlight "Base editing: a promising tool to rescue spinal muscular atrophy" Bhat ... もっと読む
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2023-09-22 Signal transduction and targeted therapy 誌のハイライト記事の書誌情報と挿入図を以下に引用:"Base editing: a novel cure for severe combined immunodeficiency" Ha TC, Morgan M, Schambach A. Sig Transduct Target Ther. 2023-09-18. https://doi.org/1 ... もっと読む
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2023-09-06 Molecular Therapy 誌から査読付き論文として刊行されたことを受けて、書誌情報を更新. 2023-03-07 初稿[注] ヘルペス間質性角膜炎(Herpes stromal keratitis: HSK)[出典] "In Vivo CRISPR Gene Editing in Patients with Herpes Stromal Keratitis" Wei A, Y ... もっと読む
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