iECURE社のECUR-506は生体内遺伝子治療の一種であり、Precision BioSciences社からライセンス供与を受けたARCUSヌクレアーゼプラットフォームを用いたデュアル・アデノ随伴ウイルスベクターアプローチを採用している。一つはPCSK9遺伝子座位を標的として切断するように設 …
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タグ：遺伝子診断・治療
[レビュー] 鎌状赤血球症 (SCD) の遺伝子治療戦略の現状
鎌状赤血球症（SCD）は重篤な遺伝性疾患であるが、βグロビン（HBB）遺伝子の単一変異によって引き起こされることから遺伝子治療のモデル疾患とされてきた。遺伝子編集、特にCRISPR/Cas9 GE技術に基づくアプローチは、胎児ヘモグロビン（HbF）の再活性化、または造血幹細胞 …
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ミトコンドリアDNA変異の可視化と遺伝子治療の時空間制御を実現する近赤外光誘導性CRISPR-Cas12a/テトラヘドラルDNAナノシステム
ミトコンドリアDNA（mtDNA）変異は腫瘍の進行および代謝異常と関連しているが、その存在量が少なく、ミトコンドリアには二重膜バリアが存在するため、時空間的な可視化と標的に特異的な治療の実現は依然として困難である。 華東師範大学・上海分子治療・創薬工学研究セン …
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![[20260124更新] 頭頸部癌と食道癌におけるNRF2のCRISPR-Cas9 GEは, 標的選択とエクソンスキッピングによって制御される](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/3/3/3357e8da-s.png)
[20260124更新] 頭頸部癌と食道癌におけるNRF2のCRISPR-Cas9 GEは, 標的選択とエクソンスキッピングによって制御される
2026-01-24 ChristianaCare Gene Editing Instituteのスピンアウト企業であり、MTO 誌刊行論文の研究資金の一部を提供した CorriXR 社が、「CRISPR-Cas9を介したNRF2阻害が頭頸部癌および食道扁平上皮癌モデルにおいて化学療法感受性を回復させることを示す新たな前臨床 …
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CRISPR/Cas9によるNOTCH2NLC遺伝子のGGCリピート伸長を正確に除去 - 神経細胞核内封入体病モデルにて実証
神経細胞核内封入体病（NIID）[＃] は、ヒト特異的NOTCH2NLC 遺伝子の5’非翻訳領域における伸長したGGCリピートによって引き起こされる成人発症の神経変性疾患である。その遺伝子編集を介した遺伝子治療に対して、NOTCH2NLC遺伝子とそのパラログ間の高い配列類似性が大 …
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