甲状腺眼症（Thyroid-associated ophthalmopathy: TAO）は、視力を脅かし、外観を損なう自己免疫性眼窩疾患であるが、眼窩に特異的で持続的な効果があり、副作用が最小限である治療法が存在しない。復旦大学に華東師範大学と厦門大学が加わった研究チームは今回、TAOの病態 …
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タグ：遺伝子診断・治療
CRISPR Therapeutics社のCD19標的同種他家CAR-T細胞療法Zugocaptagene Geleucel (Zugo-cel、旧 CTX112™), 自己免疫疾患および造血器悪性腫瘍に有望
Zugo-celは、CRISPR Cas9技術を用いて標的遺伝子ノックアウトとCAR挿入を行い、免疫回避とTエフェクター細胞の効力強化を目的とした、オフ・ザ・シェルフの同種CAR-T細胞療法である。Zugo-celは、HLA適合を必要とせず、標準的なリンパ球除去療法に続いて投与される。Zugo-c …
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リアルタイムMRIモニタリング下でのPOLD4遺伝子編集による前立腺癌の放射線感受性増強のためのCRISPR-Cas9搭載セラノスティック・リポソーム
[注] セラノスティック：Theranosticsはtherapy とdiagnosticsを融合した造語であり、治療と（画像）診断を一体化する概念・分野を意味し、2011年からジャーナルTheranostics が刊行されている) 放射線療法は前立腺癌の根本的な治療であるが、その治療効果はDNA修復機構や …
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トランスサイレチン型アミロイドーシスのCRISPR-Cas9による治療可能性を高めるCas9バリアントを創出
トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRアミロイドーシス）は、ミスフォールドしたトランスサイレチン（TTR）タンパク質の蓄積によって引き起こされる致死的な疾患である。CRISPR-Cas9によるTTR遺伝子のノックダウンはATTRアミロイドーシスの治療における有望な戦略で …
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トランスサイレチン型アミロイドーシスのCRISPR-Cas3による治療可能性
CRISPR-Cas3は、"Cas9はスイスアーミーナイフ、Cas3は自走するシュレッダー”と言われるように、Cas9とは異なる機構を介して機能するゲノム・エディター（GE）であり、小さなインデル（挿入欠失）ではなく方向性のある長い欠失を、通常PAM配列の上流に生成する。また、標的 …
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