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科学分野の比較的新しい論文と記事を記録しておくサイト： 主に、CRISPR生物学・技術開発・応用 (ゲノム編集, エピゲノム編集, 遺伝子治療, 分子診断/代謝工学, 合成生物学/進化, がん, 免疫, 老化, 育種 - 結果的に生物が関わる全分野) の観点から選択し、時折、タンパク質工学、情報資源・生物資源、新型コロナウイルスの起源・ワクチン・後遺症、機械学習・AIや研究公正からも選択

タグ：遺伝子診断・治療

｜CRISPR

2025-12-09 K. J. Muldoon君は2025年の"Nature's 10"に選ばれた："Nature's 10 - Ten people who helped shape science in 2025". Nature 2025-12-08；"The baby whose life was saved by the first personalized CRISPR therapy" Ledford H. Nature 2025-12-08. 2025-09-1 …
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　レーバー遺伝性視神経症（Leber Hereditary Optic Neuropathy: LHON）は、母性遺伝性のミトコンドリア疾患であり、ミトコンドリアDNA（mtDNA）の点変異によって引き起こされ、主にMT-ND4 遺伝子に影響を及ぼす。現在までに、LHONの真の変異を有する動物モデルは存在せず、 …
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2025-11-23 FDAへの新薬臨床試験開始申請（IND申請）が承認された [出典 YolTech社の2025-11-19プレス発表]。2025-07-31 [プレス発表] "YOLT-203 Receives Orphan Drug Designation from EMA" YolTech Therapeutics. 2025-07-28. https://www.yoltx.com/news/press-release …
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　ヒト網膜オルガノイドは、生体内網膜の主要な分子的および構造的特徴を再現するin vitro 3D構造体である。光受容体を含むすべての必須網膜細胞タイプが含まれており、遺伝子治療の前臨床開発のための適切なモデルとなっている。フランスのソルボンヌ大学と自然史博物館の研 …
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｜CRISPR

　先天性副腎過形成症は治療可能になってきたが、疾患による長期的な悪影響や、利用可能な治療法の不十分さから生じる合併症が依然として問題となっている。ゲノム編集による欠陥のある21-水酸化酵素遺伝子の座位特異的な修正は、遺伝子機能と生理学的制御を同時に回復させる …
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