[注] XLRS (X-linled retinoschisis / X染色体連鎖性網膜分離症) XLRSはRS1 遺伝子の遺伝性変異であり、重度の視力障害を伴う早期発症の黄斑症を特徴とする。現在、CRISPR-Cas9を用いた遺伝子治療が進行中であるが、分裂していない網膜神経細胞への遺伝子送達のための非ウ …
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タグ：遺伝子診断・治療
[レビュー] mRNAとデリバリーベクターの最適化によるmRNA駆動型CRISPR/Cas9遺伝子治療の実現
mRNA駆動型CRISPR/Cas9遺伝子治療は、宿主細胞ゲノムへの組み込みを防ぎながら、高効率な編集活性を維持できることから、広く注目を集めている。しかし、mRNAの不安定性、強い免疫反応、半減期の短さ、生体内での非効率的なデリバリー、そしてオフターゲット効果といった問 …
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Editas Medicine, ESGCT 2025にて, 非ヒト霊長類モデルにおけるEDIT-401による生体内遺伝子編集の概念実証データを報告
[注] ESGCT（European Society Of Gene And Cell Therapy / 欧州遺伝子細胞治療学会） EDIT-401はLDLコレステロール（LDL-C）を有意に低下させる単回投与療法となる可能性のあるCRISPR療法である。今回、以下のようなデータが報告された：EDIT-401単回投与後48時間以内に、 …
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Precision BioSciences社からARCUS®ヌークレアーゼが柔軟かつ効率的な遺伝子挿入システムとする査読論文が発表された
様々な遺伝子編集手法の中で、相同組換え（HR）を介した遺伝子編集は、挿入、欠失、置換などあらゆる種類の遺伝子編集を実現できる可能性があるが、その結果は組換え修復テンプレートに依存することから、効率的なHRをサポートする遺伝子編集酵素は稀である。ホーミングエ …
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[レビュー] 成功例が一例でたが、まだ多くの課題が残っている：遺伝性網膜疾患に対する遺伝子治療の現状
ノバルティスファーマのルクスターナ（ボレチゲンネパルボベク）は、両アレル性PE65 遺伝子変異に起因する網膜ジストロフィー患者の治療に使用される、眼科疾患で初めての遺伝子治療製品である [NOVARTIS Media Release 2023-06-26]。アデノ随伴ウイルスベクターに正常な …
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