鎌状赤血球症（Sickle Cell Disease: SCD）は、異常な成人ヘモグロビンの産生によって遺伝性貧血を引き起こす。一方で、成人期における胎児ヘモグロビン（HbF）値の上昇は、疾患の重症度を軽減する。SCDの有望な治療法として、造血幹/前駆細胞（HSPC）をCRISPR-Cas9で …
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タグ：遺伝子診断・治療
![[20250929更新] 鎌形赤血球症とβ-サラセミアのCRISPR療法進捗](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/4/e/4e6e6cf2-s.png)
[20250929更新] 鎌形赤血球症とβ-サラセミアのCRISPR療法進捗
2025-09-29 Nature Review GeneticsのJournal Club記事で取り上げられた: "A clinical milestone for CRISPR in sickle-cell disease" Mboowa G. Nat Rev Genet 2025-09-26. https://doi.org/10.1038/s41576-025-00898-z [所属] Broad Institute of MIT and Harvard,2021-01 …
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![[20250928更新] ハンチントン病の進行のペースを〜75%遅らせる遺伝子治療の可能性が示された](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/4/e/4e52454f-s.png)
[20250928更新] ハンチントン病の進行のペースを〜75%遅らせる遺伝子治療の可能性が示された
2025-09-28 Nature 誌やScience 誌のニュース記事へのリンクを追記：News "Huntington’s disease treated for first time using gene therapy" Dolgin E. Nature 2025-09-25. https://doi.org/10.1038/d41586-025-03139-9News "In a first, a gene therapy seems to slow H …
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最適化されたin vivo塩基編集により、DFNA15マウスモデルの聴覚機能が回復
遺伝性難聴は遺伝子変異によって引き起こされる疾患であり、転写因子をコードするPOU4F3遺伝子の変異が常染色体顕性遺伝性非症候性難聴15（deafness, autosomal dominant 15: DFNA15）を引き起こす。DFNA15に対する有効な臨床治療法は現在のところ存在せず、変異ヌクレオチ …
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[20250915更新] B型肝炎ウイルスのcccDNAを標的とする配列特異的ARCUSヌクレアーゼ (ARCUS-POL)によるウイルス排除
[注] cccDNA (covalently closed circular DNA/共有結合閉環状DNA)2025-09-15 Precision Biosciences社は, 欧州と香港での特許取得に続いて、2025年9月9日に米国特許商標庁から「B型肝炎ウイルスゲノムの認識配列に特異性を持つ最適化されたエンジニアリングメガヌクレアー …
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