塩基エディター(BE)、プライムエディター(PE)、あるいはキメラ抗原受容体(CAR)といった実験室で設計された人工のタンパク質複合体が、生物系を操作・強化する能力を一変させた。これらのツールは、異なる機能を持つドメインを組み合わせ、結果として得られるキメラが …
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タグ:CRISPRa
CRISPRaスクリーニングにより、一次繊毛分解の制御機構および限局性皮質異形成をもたらす体細胞変異の理解が進んだ
細胞表面の一次繊毛(cilia)は、細胞分裂に際して分解されるが、その制御機構は十分に解明されていない。イェール大学David K. Breslow准教授が率いる研究チームは今回、ゲノムワイドCRISPRaスクリーニングを介して [論文Fig. 1参照] 繊毛機能の負の制御因子を同定し、F2R …
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CRISPRaによるシス制御療法の標的になり得る神経発生障害遺伝子のエンハンサーの包括的特定
多くの神経発達障害は、ハプロ不全によって引き起こされる。ハプロ不全は、二倍体生物においては遺伝子の一方のアレルが不活性化または欠失し、もう一方のアレルの機能的コピーが正常な機能を維持するために必要な遺伝子産物を生成するのに十分でない場合に生じる疾患であ …
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[20251029更新] CRISPRaを利用してヒト多能性幹細胞 (hPSC)における遺伝子編集産物の迅速な評価を実現
2025-10-29 更新 原著論文で使用されたプロトコルの紹介論文「CRISPRaによるヒト多能性幹細胞(hPSC)におけるサイレント遺伝子レポーターの迅速(未分化の状態での)検証法」が刊行された:"Protocol to rapidly verify silent gene reporter in human pluripotent stem cel …
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ダウン症に見られる心臓欠陥をもたらす遺伝子変異の特定とその修正
先天性心疾患(vongenital heart defects: CHD)は最も一般的な発達異常であり、出生児の約1%に影響を及ぼす。CHDの約15%は異数性によって引き起こされ、その中で21番染色体のトリソミー(21トリソミー = ダウン症候群)が最も頻度が高い。CHDはダウン症候群の約50%に発生 …
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